10月15日，我院神经内科主任医师脱厚珍在经过全面的研究及病情评估后，为患者开出了目前全球唯一获批用于治疗Ⅰ型发作性睡病的创新药物——奥泽悦®（通用名：奥普雷顿片）首日处方。这既标志着这一靶向食欲素通路的创新疗法正式进入了临床应用；同时也意味着针对Ⅰ型发作性睡病的治疗从过往传统的“对症管理”迈向了如今针对核心发病机制的“对因治疗”新阶段。

作为一款全球同步研发、同步申报，并最终在我国实现“首报首发”的全新靶点创新药，奥普雷顿片已于2026年7月23日获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗16岁及以上青少年和成人Ⅰ型发作性睡病患者，是我国首个获批的口服高选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，同时也是目前全球唯一获批用于治疗Ⅰ型发作性睡病的创新药物，属国家“1类创新药”。

发作性睡病是一种慢性、严重的神经系统罕见病，我国现有发作性睡病患者约70万人，其中Ⅰ型约占75%-80%，且多在10-20岁发病。Ⅰ型发作性睡病的核心病因在于下丘脑调控睡眠—觉醒信号的食欲素（orexin，亦称下丘脑分泌素）神经元大量丢失，导致维持清醒的食欲素信号不足、睡眠—觉醒状态不稳定，临床表现为日间过度嗜睡、情绪波动时反复猝倒、夜间睡眠碎片化等贯穿24小时的症状。

长期以来，该病治疗以对症为主：莫达非尼、替洛利生、索安非托、羟丁酸钠等用于改善日间过度嗜睡，文拉法辛等抗抑郁药及羟丁酸钠用于控制猝倒；但上述药物多为针对单一症状的对症治疗，部分属于精神管制类药物，难以充分满足临床需求。奥普雷顿片为选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，可特异性激活OX2R，直接补偿缺失的食欲素信号，从而稳定睡眠—觉醒节律，在改善维持清醒能力、缓解日间嗜睡与降低猝倒频率等方面发挥治疗作用，为长期缺乏对因治疗手段的患者提供了新的用药选择。

根据《关于进一步支持市属医院创新药械入院若干举措（2025年）》文件要求，I类创新药可以通过“双通道”药店“应开尽开”。目前我院西城院区“双通道”药店已经配备此药，临床医生可通过开具“双通道”处方，实现患者药品可及。

我院始终高度重视罕见病与重大创新药的临床应用与可及性。在此之前，医院已多次在罕见病、创新药领域实现突破：2026年1月，肝病中心贾继东主任医师为原发性胆汁性胆管炎患者开出罕见病创新药司拉德帕（Seladelpar®）的中国内地首方；同年3月，又为慢性丁型肝炎患者开具我国自主研发的立贝韦塔单抗注射液（全球首个丁肝治疗抗体类药物）的全球首方。

此次奥普雷顿片首日处方的落地，既是北京友谊医院在神经系统罕见病领域创新药应用的又一重要实践，同时也体现了医院以患者为中心、持续推动创新药、罕见病用药惠及患者的责任与担当。未来，医院将继续发挥多学科优势，依托政策创新机制，把“以患者为中心”的药学服务落到实处。

（神经内科）